Chilenos desarrollan terapia experimental para la enfermedad de Stephen Hawking

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La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), mal que aqueja al conocido físico teórico Stephen Hawking, podría en un futuro tener una terapia que retrase su desarrollo en varios años, gracias a los experimentos de un grupo de científicos chilenos.

La patología, que daña y mata a un grupo específico de neuronas en el cerebro y que trae como consecuencia una pérdida progresiva de la función muscular, está siendo investigada por el Doctor Claudio Hetz, codirector del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica, BNI, y Director Científico de la Fundación Biomédica Neurounion.

En una conferencia organizada por Imagen de Chile, Claudio Hetz, director alterno del Instituto Milenio de Neurociencia Biomédica, BNI, dio a conocer los resultados de su investigación relativa a esta enfermedad, que a nivel mundial afecta a más del 2% de la población.

“Algunos experimentos realizados en roedores ya han mostrado un aumento tremendo en sus expectativas de vida y mejoras en la movilidad. Esto es un hallazgo de relevancia internacional, puesto que hasta la fecha no existe cura para este mal padecido por el científico Stephen Hawking”, destacó Claudio Hetz, quien trabaja día a día en el laboratorio ubicado en la Facultad de Medicina de la Universidad de Chile.

Myriam Gómez, Directora Ejecutiva de Imagen de Chile, valoró estos descubrimientos científicos: “Nos enorgullece que chilenos estén liderando investigaciones de esta envergadura.

Destacable, además, el trabajo colaborativo que se está desarrollando en conjunto con instituciones internacionales de primer nivel, lo cual le da un alcance global a la innovación que se está impulsando en nuestro país”.

Avances

Entre los adelantos, Claudio Hetz está probando una estrategia de terapia génica para mantener más estable la homeostasis –equilibrio- de ciertas proteínas que fallan en el cerebro, ayudando con ello, a conservar la salud de las motoneuronas por más tiempo. Paralelamente, los estudios también apuntan a comprender qué fallas gatillan ELA, lo que incluye análisis de aspectos genéticos.

“Estamos desarrollando nuevos fármacos también para atacar el problema del daño celular en ELA. Ya contamos con una droga que se diseñó y sintetizó en la U. de San Francisco, California, mostrando eficacia en daño ocular y en diabetes, y ahora queremos probarla en ELA, para ver si bajan las señales de estrés crónico que dañan y matan a las neuronas”, comentó el investigador.

Dichos estudios cuentan con el respaldo y colaboración del Dr. Robert Brown, de la Universidad de Massachusetts, y quien descubrió el primer gen involucrado en esta patología, liderando esfuerzos mundiales para curar la ELA. Además, la investigación chilena ha adquirido fondos de las principales fundaciones internacionales destinadas a combatir este mal: la Muscular Dystrophy Association (por tercera vez), la ALS Therapy Alliance, la ALS Association y la Armada Estadounidense.

El experimento chileno no es el único en el mundo. Un grupo de investigadores españoles anunció esta semana el desarrollo de un fármaco que también tiene como objetivo ralentizar el avance de la enfermedad, el que estaría disponible en un plazo de cinco años.

Fuente: La Tercera